Na anemia aplástica a situação é diferente do que se passa nas doenças malignas que referimos atrás. É uma doença grave não maligna, na maioria dos casos de causa desconhecida, em que a medula óssea não produz a quantidade de células do sangue adequada para as necessidades do doente. Mesmo nos casos graves, esta doença é curável com transplantação de medula óssea. O enxerto de medula vai restabelecer a produção normal de células do sangue.
Quanto mais precocemente for efectuado o transplante, maior a probabilidade de sucesso.