As leucemias são doenças malignas do sangue em que uma população de células (os blastos) infiltram e "asfixiam" a medula óssea, impedindo a produção normal de células do sangue a ponto de, se não for tratada, levar à morte, principalmente por falência da medula.
A quimioterapia citotóxica pode destruir estas células malignas, mas também atinge as células normais da medula. No tratamento convencional da leucemia, as doses de quimioterapia são limitadas, de modo a não serem muito tóxicas para a medula óssea, permitindo que a medula normal, depois de um período de "paralisia" e suspensão transitória de produção de células normais, retome a sua actividade regenerativa. Com um enxerto de medula óssea é possível, depois de dar doses muito altas de quimioterapia para destruir a doença, restabelecer a função da medula que ficou destruída por essas doses maciças de quimioterapia. Portanto, a transplantação realiza-se depois da quimioterapia (com ou sem radioterapia) e outros tratamentos terem sido administrados para eliminarem as células malignas e suprimirem a imunidade do doente. O enxerto vai substituir a medula do doente por uma medula de um dador ou do próprio doente.
Há diversos tipos de leucemias. A indicação para transplante e a fase em que está indicado varia conforme o tipo.
Leucemia mieloblástica aguda - O transplante tem maior probabilidade de sucesso quando o doente se encontra em 1ª remissão, do que em fases mais avançadas (2ª remissão ou recaída), devido ao menor risco de recaída em fases mais precoces da doença. O autotransplante, geralmente é usado como terapêutica de consolidação do tratamento convencional.
Leucemia linfoblástica aguda - Esta é o tipo de leucemia mais frequente nas crianças. Atualmente, na maioria das crianças apenas com quimioterapia convencional obtém-se cura. No entanto, depois de recaída ou em certos grupos de doentes com características de alto risco a probabilidade de sucesso da quimioterapia é significativamente menor pelo que nesses casos está indicado o transplante. Nos adultos, a probabilidade de sucesso da quimioterapia é bastante menor, pelo que há indicação para transplante em 1ª remissão. Na LLA, geralmente não se efectuam transplantes autólogos, pois os resultados são sobreponiveis aos da quimioterapia convencional.
Leucemia mieloide crónica - A transplantação alogénica é o único método com possibilidade de cura nesta doença. Quanto mais precocemente for efectuado, maior possibilidade de sucesso tem o transplante e menor risco de complicações. O autotransplante neste tipo de Leucemia é experimental.